1099 - TAFAMIDIS EN LA PRÁCTICA CLÍNICA REAL: RESPUESTA CLÍNICA Y EVOLUCIÓN EN PACIENTES CON AMILOIDOSIS CARDÍACA POR TRANSTIRRETINA. EXPERIENCIA EN UN HOSPITAL DE SEGUNDO NIVEL

Lucia Gandía Blanquer¹, Paula Hernández Sanjuán¹, Gabriela Escudero López¹, Jorge Francisco Gómez Cerezo^1,2, Elena Martínez Algarra³, Laura Coiduras del Olmo⁴, Marisol Loysele Susmozas⁴ y Llanos Soler Rangel<sup>1,2

1</sup>Medicina Interna, Servicio de Medicina Interna. Hospital Universitario Infanta Sofía, Fundación para la Investigación e Innovación Biomédica del Hospital Universitario Infanta Sofía y Hospital Universitario del Henares (FIIB HUIS HHEN), Madrid, España. ²Universidad Europea, Madrid, España. ³Fisioterapia, Servicio de Medicina Interna. Hospital Universitario Infanta Sofía, Madrid, España. ⁴Farmacia, Servicio de Farmacia Hospitalaria. Hospital Universitario Infanta Sofía, Madrid, España.

Objetivos: Describir las características clínicas y funcionales de pacientes con amiloidosis cardíaca por transtirretina (ATTR) tratados con tafamidis, y analizar su evolución a los 6 y 12 meses del inicio del tratamiento.

Métodos: Estudio observacional, descriptivo y retrospectivo en pacientes mayores de 18 años diagnosticados de amiloidosis cardíaca por transtirretina (ATTR) y tratados con tafamidis en un hospital de segundo nivel entre enero de 2024 y mayo de 2025. Se recogieron, al diagnóstico y a los 6 y 12 meses del inicio del tratamiento, las características clínicas, función cardíaca mediante ecocardiografía (fracción de eyección del ventrículo izquierdo, FEVI), biomarcadores (proBNP, troponina, CA-125, creatinina, FGe), clase funcional (NYHA) y distancia en el test de marcha de 6 minutos.

Resultados: Se incluyeron 18 pacientes con ATTR tipo wild-type (todos con estudio genético negativo). La edad media fue de 82 años, con predominio masculino (85%). El 90% presentó captación cardíaca grado 2-3 en la gammagrafía, y todos tenían FEVI preservada (> 50%). El 85% se encontraba en clase funcional NYHA I-II al inicio. Los valores basales mostraron elevación moderada de biomarcadores: proBNP 3.536 pg/mL (RIC 3.250), troponina 39,5 μg/L (RIC 72,5), CA-125 14 U/mL (RIC 24). La creatinina media fue de 1,1 mg/dL (RIC 1,57), y el FGe de 59 ml/min/1,73 m² (RIC 27). Trece pacientes realizaron el test de la marcha, con una mediana de 285 metros (RIC 135). A los 6 meses, los parámetros se mantuvieron estables: proBNP 3.590 pg/mL (RIC 3.763), CA-125 12 U/mL (RIC 21), creatinina 1,3 mg/dL (RIC 0,45) y FGe 53 ml/min/1,73 m² (RIC 21). No se dispuso de datos de troponina en esta evaluación. A los 12 meses, en un subgrupo reducido (n = 7), se observó: proBNP 2.336 pg/mL (RIC 4515), creatinina 1,42 mg/dL (RIC 0,65), FGe 50 ml/min/1,73m² (RIC 34). En 4 pacientes con datos de CA-125, el valor medio fue de 17 U/mL (RIC 46), y en el test de la marcha, disponible en 4 casos, la mediana fue de 322 metros (RIC 26). Dos pacientes interrumpieron temporalmente el tratamiento por causas no relacionadas con tafamidis. No se reportaron efectos adversos atribuibles al fármaco.

Conclusiones: La muestra refleja el perfil típico de pacientes con ATTRwt: varones mayores, con afectación cardíaca moderada, función sistólica conservada y buen estado funcional inicial. A los 6 meses, se observó estabilización clínica sin signos claros de progresión. A los 12 meses, aunque los datos fueron limitados, se registró una reducción del proBNP, lo que sugiere posible mejoría bioquímica. Tafamidis fue bien tolerado y sin efectos adversos reportados, lo que respalda su seguridad. Este estudio aporta datos sobre la evolución clínica con tafamidis en práctica real y subraya la importancia de un seguimiento sistemático y a largo plazo en estos pacientes.