218 - AVACOPÁN EN EL TRATAMIENTO DE VASCULITIS ASOCIADAS A ANCA. EXPERIENCIA REAL EN ESPAÑA
1Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa Zaragoza, Zaragoza, España. 2Hospital Clínic Barcelona, Barcelona, España. 3Hospital Torrecárdenas, Almería, España. 4Hospital Bellvitge, Barcelona, España. 5Hospital 12 de Octubre, Madrid, España. 6Hospital Puerta de Hierro, Madrid, España.
Objetivos: Las vasculitis asociadas a ANCA son enfermedades crónicas y recidivantes. Las recaídas se asocian con frecuencia a la acumulación de daño orgánico como consecuencia de la actividad de la enfermedad o de efectos secundarios relacionados con el tratamiento. Avacopán, un antagonista selectivo del receptor C5a, ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes adultos con granulomatosis con poliangeítis (GPA) o poliangeítis microscópica (MPA) graves y activas, en combinación con rituximab (RTX) o ciclofosfamida (CF). Describimos nuestra experiencia inicial con avacopán como parte de un programa de Acceso Temprano en España.
Métodos: La población de estudio consistió en todos los pacientes diagnosticados de GPA/PAM que iniciaron tratamiento con avacopán entre junio de 2022 y marzo de 2023 como parte del programa. Los pacientes (recién diagnosticados o recidivantes) fueron seleccionados localmente por los investigadores participantes basándose en el deterioro de la función renal o la exposición prolongada a glucocorticoides y toxicidades. Se presentan estadísticas descriptivas (media y DE o mediana y RIC para variables continuas, y porcentajes para variables categóricas).
Resultados: Se incluyeron 24 pacientes: edad 58,5 ± 15 años, 60% mujeres, 50% recién diagnosticados y 71% ANCAMPO+. El 88% (21/24) tenían afectación renal con una TFGe de 26 ± 15 ml/min/1,73 m2 (n = 17). Las manifestaciones extrarrenales estaban presentes en el 42% (10/24), siendo la más frecuente la afectación pulmonar (6/24). En el 75% de los pacientes se inició avacopán debido a la presencia/riesgo de acontecimientos adversos (AA) relacionados con glucocorticoides (diabetes, hipertensión, osteoporosis, infección previa, fragilidad, riesgo cardiovascular y exposición previa a GC). El 30% presentaba EA derivados de GC previos y el 8% utilizaba GC de forma crónica. En el 30% de los pacientes se añadió avacopán para la enfermedad refractaria y en el 46% para la posible recuperación de la función renal. Además, el 67% recibió pulsos de metilprednisolona, el 96% prednisona oral y el 25% recambio plasmático. La mediana de seguimiento bajo tratamiento con avacopán fue de 5,4 meses (IQR 2,55-9,25). El 79% de los pacientes alcanzaron la remisión, sin recaídas durante el seguimiento. La TFGe aumentó 6,1 ± 12,5 ml/min/1,73 m2. La prednisona se suspendió por completo en el 33% de los pacientes (tras 11,3 ± 5,9 semanas). En el momento de realizar este análisis, el 40% estaban disminuyendo la GC. Se notificaron tres EA (diarrea, infección urinaria y neutropenia). Se interrumpió el tratamiento con avacopán en 1 paciente.
Discusión: La combinación de avacopán y el tratamiento estándar de inducción de la remisión presentó un buen perfil de seguridad en la práctica clínica real. Aunque en presencia de un tratamiento de inducción eficaz, un seguimiento corto y la ausencia de comparador no se pueden extraer conclusiones sobre la eficacia, nuestros pacientes toleraron una exposición a GC inferior a la aconsejada previamente.
